L’Irccs è coinvolto in uno studio che punta a dimostrare la sicurezza e l’efficacia del dapagliflozin, farmaco utilizzato per il trattamento del diabete, come terapia per i pazienti affetti da cirrosi scompensata.
Al giorno d’oggi, infatti, non è ancora stata individuata una cura capace di fermare la progressione della cirrosi verso gli stadi più avanzati. «Abbiamo già trattamenti per le singole complicanze – spiega Giacomo Zaccherini, ricercatore dell’unità operativa di Semeiotica Medica del Sant’Orsola – ma siamo alla ricerca di strategie che possano modificare il decorso della cirrosi scompensata e potenzialmente far regredire la patologia». Al punto che per i pazienti scompensati, spesso, l’unica opzione curativa resta il trapianto di fegato.
Alcune evidenze precliniche, tuttavia, suggeriscono che il dapagliflozin potrebbe avere degli effetti positivi in questo senso. «Si tratta di un farmaco capace di favorire la perdita di liquidi e sodio a livello renale – continua Zaccherini – Nei pazienti cirrotici potrebbe contribuire al trattamento di una delle complicanze più frequenti: l’ascite (ossi la raccolta di liquido nella cavità addominale). Più in generale possiede anche effetti antinfiammatori e antiossidanti, in grado di ridurre l’infiammazione sistemica che caratterizza i pazienti più avanzati».
L’impiego di un farmaco per indicazioni differenti da quelle originali (strategia che tecnicamente viene definita “drug repurposing”) non è raro e può consentire un notevole risparmio di tempo e di fondi rispetto allo sviluppo di molecole totalmente nuove.
Il progetto di ricerca, che vede coinvolto il Sant’Orsola insieme all’Azienda Ospedale Università di Padova e al Niguarda di Milano ed è guidato da tre ricercatori under40, arruolerà nei prossimi mesi un totale di 110 pazienti. «Verranno suddivisi in modo casuale in due gruppi: 55 riceveranno il placebo, mentre gli altri 55 assumeranno il dapagliflozin (sarà uno studio randomizzato, definito tecnicamente “in doppio cieco”). Il farmaco consiste in una compressa che deve essere assunta per via orale una volta al giorno, a domicilio, per sei mesi».
L’obiettivo primario sarà anzitutto la verifica della sicurezza della terapia per i pazienti con cirrosi scompensata. «Ma verranno anche raccolti i segnali di efficacia del farmaco, in modo da fornire la base per più ampi studi futuri dedicati all’efficacia sugli esiti clinici», conclude Zaccherini.
